Traitement de la maladie à dépôts denses avec facteur néphritique C3 positif (C3NeF) et sans mutation du gène CFH
Contexte clinique
Protocole de première ligne
Ce protocole concerne les patients atteints de maladie à dépôts denses qui testent positifs pour le facteur néphritique C3 (C3NeF), n'ont pas de mutation identifiée dans le gène du facteur H du complément (CFH), et présentent des signes de consommation de C3 — reflétés par des taux de C3 sériques bas.
Pourquoi ce profil est important
La positivité au C3NeF associée à des signes de consommation continue de C3 et à l'absence de mutation CFH identifie une population de patients spécifique pour laquelle une approche thérapeutique ciblée et étayée par des preuves est disponible. Cette constellation de résultats oriente le choix et la séquence des interventions.
Approche thérapeutique — Aperçu partiel
La prise en charge implique une stratégie basée sur le plasma pour traiter l'auto-anticorps C3NeF, combinée à une thérapie ciblée anti-lymphocytes B.
Le régimen complet, les critères de surveillance et les seuils de décision sont disponibles via le protocole structuré ci-dessous.
Objectifs thérapeutiques
L'objectif principal est le maintien ou la prévention du déclin de la fonction rénale, évalué par le degré de protéinurie et d'hématurie. Les objectifs secondaires incluent la réduction des taux de C3NeF et la normalisation de l'activité de la voie alterne du complément, suivie par les rapports C3/C3d.
References
DOI: 10.1681/ASN.2007030356
- The use of rituximab may be justified in patients who are positive for C3NeF, do not have a mutation in CFH, and show evidence of C3 consumption (Figure 4).
- In the presence of C3NeF, removal or dilution of the autoantibody should be considered via plasma exchange or infusion, and anti–B cell agents such as rituximab might be valuable.
- Standard rituximab protocols for the treatment of renal disease should be used, following C3NeF levels and complement assays to document any response.
- The primary criterion for success at the end of this period should be prevention of disease progression (either maintenance of or prevention of decrease in renal function) as measured by the degree of proteinuria/hematuria.
- Secondary criteria for success should be normalization of activity levels of the alternative complement pathway and reduction in C3NeF levels (Figure 4).
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