La maladie des agglutinines froides est une anémie hémolytique nécessitant une prise en charge active lorsque des symptômes sont présents. Ce protocole aborde l'étape thérapeutique indiquée lorsqu'un traitement antérieur par inhibition du complément n'a pas atteint ses objectifs hématologiques, nécessitant une escalade vers la ligne thérapeutique suivante.
L'inhibition du complément par le sutimlimab (perfusion intraveineuse au jour 0, au jour 7, puis toutes les deux semaines) ou par l'éculizumab (chez les patients présentant principalement une hémolyse intravasculaire) est considérée comme un échec lorsque les objectifs suivants ne sont pas atteints :
La non-atteinte de ces objectifs constitue l'indication d'escalade vers le protocole décrit ici.
Le schéma thérapeutique à ce stade implique une combinaison d'agents et est réservé aux patients soigneusement sélectionnés. Il représente une approche plus intensive adoptée après l'insuffisance du traitement antérieur ciblant le complément. Les critères d'éligibilité complets, la séquence complète et tous les détails de dosage sont disponibles dans le protocole complet.
Objectif thérapeutique principal : Augmentation du taux d'hémoglobine, incluant l'obtention de l'indépendance transfusionnelle.