Les patients atteints de β-thalassémie transfusion-dépendante ayant accès à un donneur HLA identique constituent une population clinique spécifique pour laquelle une stratégie curative est considérée comme prioritaire, idéalement avant que les complications liées aux transfusions chroniques n'apparaissent.
Scénario clinique : β-thalassémie transfusion-dépendante (TDT) chez un patient disposant d'un donneur HLA identique disponible. Les données actuelles soutiennent la proposition d'une approche basée sur la transplantation aux patients éligibles et à leurs familles à un stade précoce, avant que les complications liées à la surcharge en fer ne se développent.
Le régime structuré est centré sur la transplantation de cellules hématopoïétiques, avec des protocoles définis régissant la sélection de la source du donneur, les critères de compatibilité HLA et la stratégie de conditionnement utilisée.
HCT should be offered to TDT patients and their parents at an early age, before complications due to iron overload develop, if an HLA identical donor is available (Grade B, Class I).
Either bone marrow or cord blood from an HLA-identical sibling can be used (Grade B, Class I).
A matched unrelated donor can be used, provided that high compatibility criteria for both HLA class I and II loci are met (Grade B, Class I).
Myeloablative conditioning regimens should always be used for standard transplantation (Grade B, Class I).
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