Traitement de la bêta-thalassémie majeure chez les patients transfusion-dépendants âgés de 14 ans ou plus
Scénario clinique
Ce protocole concerne la β-thalassémie transfusion-dépendante (TDT) chez les patients âgés de 14 ans ou plus, ou ne disposant pas d'un donneur familial HLA-identique. Dans ces circonstances, la greffe de fratrie HLA-compatible n'est pas disponible ou non applicable, et une stratégie curative alternative est indiquée.
Condition pertinente — Âge ≥14 ou absence de donneur HLA-identique
Pour les patients âgés de 14 ans et plus, ou pour ceux qui ne disposent pas d'un donneur familial HLA-identique, la thérapie génique constitue une option thérapeutique optimale (Grade C, Classe IIa).
Approche thérapeutique (partielle)
Le protocole repose sur une stratégie de thérapie génique ; les agents de cette classe ont obtenu des autorisations réglementaires dans plusieurs juridictions pour les patients TDT éligibles.
Le protocole complet — incluant les agents spécifiques, les critères d'éligibilité et la séquence de traitement — est disponible via le lien ci-dessous.
References
DOI: 10.1002/hem3.70095
- For patients aged 14 years and older or for those who do not have an HLA‐identical family donor, gene therapy instead constitutes an optimal therapeutic option (Grade C, Class IIa):
- Beti‐cel is currently available only in the USA, where it is FDA‐approved for pediatric and adult subjects with TDT, irrespective of the patient's age and genotype.
- Exa‐cel has been recently approved by regulatory agencies in Europe (EMA), North America (FDA), the UK, Bahrain, and Saudi Arabia for TDT patients aged 12 years and above, without an upper age limit.
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