Ce protocole traite de la bêta-thalassémie majeure chez les adultes de 18 ans ou plus dont la maladie est transfusion-dépendante — une population pour laquelle la réduction de la charge transfusionnelle constitue l’objectif clinique central.
Bêta-thalassémie transfusion-dépendante (TDT) chez un patient adulte de 18 ans ou plus. La nécessité de transfusions régulières caractérise cette population et définit la cible thérapeutique principale.
Un agent biologique spécifique administré par voie sous-cutanée est indiqué pour cette population, avec une stratégie d’escalade de dose structurée basée sur la réponse transfusionnelle du patient au cours de la période de traitement initiale.
Réduction de la charge transfusionnelle, évaluée après une période de traitement initiale définie.
DOI: 10.1002/hem3.70095