Traitement de l'Anémie Aplasique Sévère Acquise chez les Patients de Moins de 40 ans avec un Donneur Frère/Sœur HLA-Compatible
Ce protocole s'applique à l'anémie aplasique sévère ou très sévère acquise (SAA/vSAA) chez les patients de moins de 40 ans disposant d'un donneur frère/sœur HLA-compatible confirmé — situation dans laquelle la greffe de cellules souches hématopoïétiques constitue l'approche indiquée.
Scénario Clinique
Le diagnostic de SAA ou vSAA nécessite une cellularité médullaire inférieure à 25 %, associée à au moins deux des critères sanguins périphériques suivants :
- Numération des neutrophiles <0,5 × 10‑9/L
- Numération des plaquettes <20 × 10‑9/L
- Numération des réticulocytes <60 × 10‑9/L (numération automatisée)
Âge <40 ans
Pour les patients de ce groupe d'âge disposant d'un donneur frère/sœur compatible confirmé, la greffe de CSH d'emblée à partir du donneur frère/sœur compatible est la voie thérapeutique standard indiquée.
Approche
En cas d'échec du greffon après une première greffe dans ce contexte, une seconde greffe de cellules souches hématopoïétiques est l'étape suivante. Celle-ci implique un régime de conditionnement spécifique suivi d'une immunosuppression post-greffe ciblée.
Le calendrier de conditionnement complet, le choix des agents, le séquençage et le protocole de prise en charge post-greffe figurent dans le régime structuré complet ci-dessous.
References
DOI: 10.1111/bjh.19236
Severe AA (SAA): Marrow cellularity <25% (or 25%–50% with <30% residual haematopoietic cells), plus at least two of: (a) neutrophil count <0.5 × 10‑9/L; (b) platelet count <20 × 10‑9/L; (c) reticulocyte count <60 × 10‑9/L (using an automated reticulocyte count)
Up-front HSCT from a MSD is indicated for SAA in young and adult patients aged <40 years who have a MSD.
There is no consensus, but the following FATG conditioning is commonly used: fludarabine 30 mg/m² × 5, ATG and CSA as postgraft immunosuppression
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