Ce protocole s'applique aux patients présentant une anémie aplasique acquise sévère ou très sévère (SAA/VSAA) qui n'ont pas obtenu une réponse hématologique adéquate après un premier traitement immunosuppresseur, et qui soit ne disposent pas de donneur frère/sœur compatible HLA, soit sont âgés de plus de 40 ans avec un donneur frère/sœur compatible.
Le traitement de première ligne par globuline anti-thymocyte équine, ciclosporine et eltrombopag n'a pas permis d'obtenir la réponse requise à 6 mois : indépendance transfusionnelle, ou réponse complète définie par une hémoglobine normale pour l'âge et le sexe, des neutrophiles supérieurs à 1,5 × 10&sup9;/L et des plaquettes supérieures à 150 × 10&sup9;/L.
SAA ou VSAA acquise chez les patients sans donneur frère/sœur compatible HLA disponible, ou — lorsqu'un frère/sœur compatible est présent — chez les patients âgés de plus de 40 ans. Les patients entre 40 et 50 ans avec un frère/sœur compatible peuvent nécessiter une évaluation individuelle basée sur le statut de performance, les comorbidités et l'expertise du centre.
Le traitement de rattrapage dans ce contexte peut impliquer des voies basées sur la greffe ou sans greffe, choisies en fonction de la disponibilité du donneur et de l'éligibilité individuelle du patient — les critères de sélection complets, le séquençage et les détails du traitement se trouvent dans le protocole complet.
DOI: 10.1111/bjh.19236