Ce protocole s'adresse aux patients atteints de déficit en alpha-1-antitrypsine (DAAT) ayant développé une maladie hépatique avancée comme conséquence directe de leur condition. La manifestation hépatique du DAAT représente une complication distincte et grave nécessitant des considérations de prise en charge spécifiques.
Chez les patients atteints de DAAT atteignant des stades avancés de maladie hépatique, les options pharmacologiques approuvées pour la maladie hépatique sont absentes. L'approche de prise en charge pour cette sous-population est donc nettement axée sur une seule intervention définitive, réservée aux patients répondant aux critères d'une maladie grave et terminale.
Le protocole pour ce scénario est centré sur une intervention chirurgicale basée sur un organe comme option de prise en charge principale pour les patients éligibles atteints d'une maladie avancée. Les critères d'éligibilité complets, les exigences de bilan et l'algorithme de décision sont contenus dans le protocole complet.