Mastocitosis Sistémica Agresiva con Mutación KIT D816V: Tratamiento Cuando Avapritinib No Ha Logrado Remisión
Esta página describe el siguiente paso terapéutico para pacientes con mastocitosis sistémica agresiva (MSA) que presentan una mutación KIT D816V (gen c-KIT) cuya enfermedad no ha respondido adecuadamente a un régimen de primera línea — específicamente cuando no se han alcanzado los objetivos de revertir el daño orgánico y reducir sustancialmente la carga de mastocitos en médula ósea.
Escenario clínico
La mastocitosis sistémica agresiva con mutación KIT D816V es una forma de SM avanzada caracterizada por uno o más hallazgos C que indican disfunción orgánica. Los pacientes con SM avanzada frecuentemente necesitan terapia citorreductora de mastocitos para revertir la disfunción orgánica relacionada con la enfermedad.
Línea anterior — desencadenante de escalada
Terapia previa: Avapritinib (primera línea).
Condición de fracaso: Reversión insuficiente del daño orgánico relacionado con la enfermedad y disminución inadecuada de la carga de mastocitos en médula ósea — objetivos que, si no se alcanzan, indican la necesidad de escalar al protocolo descrito aquí.
Enfoque terapéutico (descripción parcial)
Cuando Avapritinib no ha logrado el control requerido de la enfermedad en MSA con mutación KIT D816V, se dispone de opciones de terapia citorreductora. El régimen estructurado incluye agentes específicos para la reducción de mastocitos — el protocolo completo, incluyendo qué agentes aplican a este escenario y su base de evidencia, es accesible a continuación.
References
DOI: 10.1002/ajh.26962
Patients with advanced SM frequently need MC cytoreductive therapy to reverse disease-related organ dysfunction.
ASM is characterized by one or more C-findings (Table 5); of note, the definition of C-findings has undergone revision in the 2022 WHO classification.
patients were treated with midostaurin at 100 mg BID.
Dose: 5 mg/m2 IV 5 days every 4–8 weeks
We favor 2-CdA as first-line treatment in cases where rapid MC debulking is indicated, or as salvage treatment in patients progressing after interferon-α, TKI, or other cytoreductive therapy.
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