¿Cuál Es el Tratamiento para la Mastocitosis Sistémica Agresiva (ASM) con Hallazgos-C?
Escenario Clínico
Este protocolo aplica a pacientes con mastocitosis sistémica agresiva (ASM) que presentan uno o más hallazgos-C según los criterios de la OMS, o hallazgos de daño orgánico elegibles según los criterios IWG-MRT-ECNM, que no alcanzan el umbral diagnóstico de leucemia de mastocitos (MCL).
Criterios de Definición
La designación ASM requiere la presencia de al menos un hallazgo-C que refleje un daño orgánico significativo mediado por mastocitos. El diagnóstico no cumple los criterios de leucemia de mastocitos. Caracterizar con precisión este nivel de compromiso orgánico es esencial para la selección adecuada del tratamiento.
Enfoque de Tratamiento — Resumen Parcial
El manejo se basa en la terapia citorreductora, con la selección del agente guiada por factores clínicos —incluido el estado mutacional— así como por la elegibilidad para la participación en ensayos clínicos. Para pacientes seleccionados, el trasplante alogénico de células hematopoyéticas representa una opción adicional.
El régimen completo basado en evidencia —incluidos los criterios completos de selección del agente, secuenciación y orientación de monitoreo— está disponible en el protocolo estructurado a continuación.
Objetivos del Tratamiento
- Resolución de los hallazgos de daño orgánico
- Reducción de la carga de mastocitos en médula ósea
- Reducción del nivel sérico de triptasa
- Respuesta mantenida o confirmada durante al menos 12 semanas
References
DOI: 10.6004/jnccn.2018.0088
- The diagnosis of ASM requires the presence of one or more C-findings, but does not meet the criteria for MCL.
- Midostaurin, an oral multikinase inhibitor, has shown activity for the treatment of advanced SM (ASM, SM-AHN, and MCL).
- Imatinib is approved by the FDA for the treatment of adult patients with ASM without the KIT D816V mutation (including wild-type) or with unknown mutational status.
- Allogeneic HCT can be considered as an initial treatment option for patients with ASM and acute MCL.
- Clinical improvement is defined as the resolution of ≥1 findings of nonhematologic or hematologic organ damage without concomitant worsening of other eligible organ damage.
- Responses (resolution of findings of organ damage as well as reduction in bone marrow mast cell burden and serum tryptase level) should be maintained or confirmed for a period of at least 12 weeks to fulfill the criteria for clinical improvement, CR, and PR.
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