Tratamiento del Síndrome de Persona Rígida Cuando el Rituximab No Ha Logrado la Deambulación Independiente

En pacientes con Síndrome de Persona Rígida incapacitante y de progresión rápida que no alcanzaron los hitos clínicos esperados con una línea previa de inmunoterapia, está indicada la escalada a una estrategia más intensiva. Este protocolo define ese paso siguiente.

Terapia Previa — Condición de Fracaso

La línea anterior utilizó Rituximab. Los objetivos requeridos — mejoría clínica dentro de los primeros seis meses, incluida la capacidad de caminar de forma independiente — no fueron alcanzados. Esta ausencia de respuesta adecuada es el desencadenante para la escalada al protocolo actual.

Enfoque de Segunda Línea (Visión General Parcial)

Para el Síndrome de Persona Rígida refractario, incapacitante y de progresión rápida en el que todas las terapias previas han fallado en proporcionar un beneficio suficiente, este protocolo incluye el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas — una estrategia intensiva de rescate celular. El enfoque completo de acondicionamiento, la secuenciación y los criterios de selección de pacientes se detallan en el protocolo completo.

Objetivo Clínico

✓ Mejoría de la deambulación y la capacidad para realizar tareas físicas.

Acceso Instantáneo a Regímenes Estructurados Basados en Evidencia

References

DOI: 10.1212/NXI.0000000000200109

Autologous hematopoietic stem-cell transplantation (for a disabling, rapidly progressive disease, if all therapies failed to provide sufficient benefits)

In one study, 3 patients with SPS and 1 with progressive encephalomyelitis with rigidity and myoclonus who received auto-HSCT preceded by cyclophosphamide 2 g/m2, granulocyte colony-stimulating factor, and antithymocyte globulin exhibited improved ambulation and ability to perform physical tasks; one wheelchair-bound patient became able to walk with a walker.

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