Tratamiento de la Proteinosis Alveolar Pulmonar en aPAP Autoinmune Confirmada con Títulos Elevados de Autoanticuerpos Anti-GM-CSF
Escenario Clínico
Este protocolo se aplica a pacientes con proteinosis alveolar pulmonar autoinmune confirmada (aPAP) identificada por títulos elevados de autoanticuerpos anti-GM-CSF, que presentan enfermedad activa o en empeoramiento. La medición de autoanticuerpos anti-GM-CSF es objetiva y reproducible, con umbrales de laboratorio establecidos para el diagnóstico. El tratamiento está indicado cuando la enfermedad es activa o progresiva.
Enfoque Terapéutico (Descripción General)
El protocolo para este escenario incluye un procedimiento basado en lavado y/o terapia con GM-CSF inhalado, seleccionado según la gravedad de la enfermedad y la presencia de alteración del intercambio gaseoso.
Los agentes específicos, la secuenciación, los criterios de decisión y el resumen completo de la evidencia se encuentran en el protocolo completo.
Objetivos del Tratamiento
- Mejoría sintomática y aumento de la distancia de marcha
- Reducción de la diferencia alvéolo-arterial de oxígeno (PA–aO₂)
- Mejora de la tensión arterial de oxígeno (PaO₂) a los 6 meses
- Mejora de la capacidad de difusión (DLCO) a los 6 meses
References
DOI: 10.1183/20734735.0224-2024
- GM-CSF antibody measurement is objective, reproducible and has high accuracy for diagnosing aPAP with a level of 10.2 µg·mL−1 or above the threshold of the individual laboratory references.
- Treatment is indicated in patients with active or worsening disease.
- We recommend performing bilateral WLL in patients with aPAP with evidence of gas exchange impairment and either symptoms or functional impairment (strong recommendation, very low certainty of evidence).
- We recommend inhaled GM-CSF for symptomatic patients with confirmed aPAP (strong recommendation for the intervention; very low certainty of evidence).
- There was no significant improvement in FVC at short or long term follow up after WLL, but a significant symptomatic improvement was reported.
- Furthermore, improvements in walking distance, a suggestion of improvement of PaO2 and a trend toward improvement on PA–aO2 were also seen following WLL.
- Pooled results from these trials showed that intermittent inhaled GM-CSF reduced PA–aO2 (mean difference (MD) −4.36 mmHg, 95% CI −7.71; 1.01), improved PaO2 (MD 4.47 mmHg, 95% CI 1.16; 7.78) and improved DLCO (MD absolute change of 4.05%, 95% CI 0.23; 7.88) at 6 months compared to placebo.
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