Este protocolo de primera línea aplica a pacientes con mielofibrosis primaria que se presentan con anemia y tienen una anomalía citogenética del(5q). La deleción cromosómica específica identifica una subpoblación diferenciada para la cual está indicado un enfoque terapéutico dirigido.
Tanto la presencia de anemia clínicamente significativa como la confirmación de la anomalía del(5q) en la evaluación citogenética son fundamentales para la indicación de este protocolo. La selección del tratamiento está directamente orientada por este hallazgo citogenético.
El manejo en este contexto implica un agente inmunomodulador oral que ha demostrado ser eficaz específicamente en el contexto de la anomalía del(5q). El régimen completo — incluyendo la selección del agente, la secuenciación y el seguimiento — está disponible en el protocolo estructurado completo.
El objetivo principal es una respuesta a la anemia: cese de transfusiones para los pacientes previamente dependientes de transfusiones, o un aumento de la hemoglobina de 2 g/dL o más para los pacientes independientes de transfusiones.
DOI: 10.1182/blood.2022017423