Tratamiento del Síndrome de Rotura de Nijmegen: Trasplante de Células Madre Hematopoyéticas en Primera Remisión Completa
Escenario clínico
El síndrome de rotura de Nijmegen (SRN) es un trastorno hereditario infrecuente de inestabilidad cromosómica que conlleva un riesgo vitalicio marcadamente elevado de neoplasia maligna, en particular linfoma y leucemia. Cuando se produce una neoplasia maligna, el momento y el método del tratamiento definitivo requieren un enfoque cuidadosamente estructurado. El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) es la intervención establecida para los pacientes elegibles.
Enfoque terapéutico
El trasplante de células madre hematopoyéticas (TCMH) está indicado en un momento específico de la evolución de la enfermedad. Un aspecto crítico del protocolo es la selección del régimen de acondicionamiento previo al trasplante — existen varias estrategias de acondicionamiento distintas para esta población, y la elección entre ellas depende de factores específicos del paciente y de la enfermedad descritos en el protocolo completo.
El régimen completo especifica qué enfoques de acondicionamiento son aplicables, los criterios para seleccionar entre ellos y otras consideraciones de manejo, todo disponible a través del enlace a continuación.
References
- Transplantation in NBS patients is recommended in first complete remission (CR) of lymphoma or leukemia.
- There are myeloablative conditioning with alkylating agents or total body irradiation and reduced intensity conditioning (RIC) without alkylating agents and with fludarabine ≤ 150 mg/m2 and cyclophosphamide ≤ 40 mg/kg.
- Most patients received modified Fanconi RIC based on fludarabine, and cyclophosphamide with or without anti-thymocyte globulin therapy.
- Laberko et al. reported that a conditioning regimen with treosulfan 30 g/m2 demonstrated a low level of early transplanted-associated toxicity, and enhanced graft function with stable donor chimerism in comparison to regimen with busulfan.
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