Este protocolo está dirigido a pacientes con histiocitosis de células de Langerhans mucocutánea cuyas lesiones cutáneas no han respondido a una línea de tratamiento sistémico oral previa. Se define un enfoque diferenciado y orientado localmente para esta situación refractaria.
La línea anterior consistió en terapia sistémica oral — agentes como metotrexato, prednisona, 6-mercaptopurina, hidroxiurea, talidomida o lenalidomida. El objetivo del tratamiento era cualquier grado de mejoría en las lesiones cutáneas en el examen de la piel. Este protocolo está indicado cuando dicha respuesta no se alcanzó.
Cuando la terapia sistémica oral no ha logrado mejoría cutánea, este protocolo especifica enfoques de tratamiento dirigidos localmente para la enfermedad cutánea refractaria. Las intervenciones específicas, su selección y secuenciación se detallan en el protocolo completo.
Cualquier grado de mejoría en las lesiones cutáneas en el examen de la piel se considera una respuesta.
DOI: 10.1182/blood.2021014343