Tratamiento de la Esclerodermia Localizada con Compromiso Cutáneo o Musculoesquelético Grave en Pacientes Menores de 18 Años
Este protocolo aborda un subgrupo de alto riesgo de la esclerodermia localizada (LoS): pacientes pediátricos (menores de 18 años) que presentan compromiso cutáneo o musculoesquelético grave, en los que la enfermedad se extiende más allá de la piel superficial para afectar el tejido adiposo, la fascia, el músculo, las articulaciones o los huesos, o bien se presenta con compromiso cutáneo extenso.
Escenario clínico
LoS grave en un paciente pediátrico, con artritis, miositis, osteítis o dolor musculoesquelético atribuible a la enfermedad, y/o compromiso de tejidos profundos o afectación cutánea extensa.
En esta población, debe iniciarse terapia sistémica potente lo antes posible. Un intervalo más prolongado antes del inicio del tratamiento se asocia con una mayor tasa de fracaso terapéutico, y el retraso en el tratamiento conlleva el riesgo de complicaciones irreversibles, como contracturas, alteraciones del crecimiento y deformidades de las extremidades.
Enfoque de tratamiento (descripción general parcial)
Este es un protocolo de primera línea. El tratamiento recomendado se centra en un agente sistémico modificador de la enfermedad, junto con un componente antiinflamatorio sistémico adicional durante la fase activa de la enfermedad. El protocolo completo especifica la selección del agente, los parámetros de dosificación, los criterios de duración y la secuenciación del tratamiento, ninguno de los cuales se detalla aquí.
Objetivo del tratamiento
Reducción de la esclerosis cutánea, efecto que generalmente se puede evaluar entre las 8 y las 12 semanas tras el inicio del tratamiento.
References
DOI: 10.1111/ddg.15328
- In subtypes with severe skin or musculoskeletal involvement, systemic therapy with methotrexate is recommended.
- We recommend methotrexate (MTX) (off-label) as the first-line systemic therapy for LoS with severe skin and/or musculoskeletal involvement.
- However, in all other cases and for active linear LoS in childhood, potent systemic therapy should be initiated as early as possible to prevent potential late complications (contractures, growth disturbances, limb deformities, etc.).
- A longer duration until the start of therapy is associated with a higher frequency of treatment failure.
- We suggest considering systemic glucocorticosteroid therapy in addition to the systemic treatment with MTX during the active phase of LoS.
- When assessing the effectiveness of the chosen therapeutic concept, it should be noted that the reduction of sclerosis typically takes at least 8 to 12 weeks in most cases.
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