Esclerodermia Lineal en Niños Menores de 18 Años: Tratamiento Cuando el Metotrexato y los Corticosteroides No Han Reducido la Esclerosis Cutánea
Escenario clínico
Este protocolo es para niños menores de 18 años con esclerodermia localizada lineal (LoS) que presentan afectación cutánea grave y/o musculoesquelética — que abarca tejido adiposo, fascia, músculo, articulaciones, huesos o afectación cutánea extensa. Los tipos lineales de esclerodermia localizada son más prevalentes en la infancia que en los adultos. Debido al riesgo de complicaciones tardías — incluidas contracturas, alteraciones del crecimiento y deformidades de las extremidades — está indicado iniciar una terapia sistémica potente de forma temprana.
Fracaso de primera línea — qué activa este protocolo
La terapia sistémica de primera línea con metotrexato (fuera de indicación), combinada con glucocorticosteroides sistémicos y complementada con fisioterapia y terapia manual según corresponda, no ha logrado el objetivo terapéutico de reducción de la esclerosis cutánea — un resultado que se espera sea evidente tras al menos 8 a 12 semanas de tratamiento. Este fracaso, o la intolerancia o contraindicación al régimen de primera línea, es el desencadenante de escalada hacia el enfoque de segunda línea descrito aquí.
Enfoque de segunda línea (resumen parcial)
Cuando el régimen sistémico de primera línea no ha controlado la enfermedad, puede introducirse un agente sistémico de segunda línea fuera de indicación. El protocolo completo especifica qué agentes inmunomoduladores se consideran y cómo se seleccionan — incluyendo agentes que actúan a través de mecanismos inmunológicos distintos.
La lista completa de agentes, los criterios de selección y las pautas de manejo están disponibles en el protocolo completo a continuación.
Objetivos del tratamiento
El objetivo de la terapia de segunda línea es la mejoría clínica, definida como reducción del eritema periférico y reducción de la esclerosis cutánea.
References
DOI: 10.1111/ddg.15328
- While the limited type of LoS (morphea) primarily occurs in adults, linear types are more prevalent in childhood.
- However, in all other cases and for active linear LoS in childhood, potent systemic therapy should be initiated as early as possible to prevent potential late complications (contractures, growth disturbances, limb deformities, etc.).
- We recommend methotrexate (MTX) (off-label) as the first-line systemic therapy for LoS with severe skin and/or musculoskeletal involvement.
- We suggest using mycophenolate mofetil, mycophenolic acid, or abatacept as a second-line systemic therapy for LoS in cases of MTX and steroid-refractory courses, contraindication, or intolerance (off-label).
- All patients described in the initial study experienced clinical improvement (reduction in peripheral erythema, reduction in sclerosis), and concomitant steroid dose could be significantly reduced in some cases.
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