La neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON, por sus siglas en inglés) es un trastorno mitocondrial que causa insuficiencia visual aguda o subaguda. Las guías de consenso identifican una ventana de tiempo específica desde el inicio de los síntomas durante la cual está indicada la intervención farmacológica.
Este protocolo se aplica a pacientes con LHON que presentan pérdida visual de menos de un año de duración: la ventana en la que el tratamiento está respaldado por las guías. El tiempo transcurrido desde el inicio es un criterio de elegibilidad clave para el enfoque recomendado.
Las guías respaldan un agente administrado por vía oral de forma diaria durante un curso de tratamiento definido. El régimen completo, los detalles de elegibilidad y los parámetros de seguimiento están contenidos en el protocolo completo.
Idebenone, the only medication approved by the European Medicine Agency to treat LHON, is a synthetic form of coenzyme Q10, a molecule that acts as an electron shuttle in the electron transport chain during mitochondrial respiration.
In 2011, a prospective, randomized clinical trial (RHODOS) randomized patients with LHON diagnosed within the previous five years to treatment with 24 weeks of daily oral idebenone or placebo.
Consensus guidelines suggest starting idebenone for LHON patients with vision loss of less than one year in duration.
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