Este protocolo cubre a pacientes adultos con histiocitosis de células de Langerhans que se presentan con colangitis esclerosante asociada a LCH e implicación hepática crítica, con resultado negativo para la mutación BRAF-V600E.
La colangitis esclerosante asociada a LCH representa una implicación hepática significativa en la LCH. El tratamiento óptimo para esta presentación no está establecido. Los resultados con quimioterapia son deficientes, lo que hace que la elección del enfoque sea especialmente relevante. El estado mutacional de BRAF-V600E informa tanto el diagnóstico como la planificación del tratamiento y debe evaluarse en todos los pacientes — este protocolo se aplica a quienes obtienen un resultado negativo.
En el contexto BRAF-V600E negativo, la terapia dirigida basada en inhibidores de MEK es un elemento central del enfoque; para los pacientes con implicación hepática crítica que se encuentran en condiciones adecuadas, la derivación temprana para trasplante hepático también forma parte de la estrategia de manejo. El régimen completo basado en evidencia — incluida la selección del agente, la orientación de inicio y la secuenciación — figura en el protocolo estructurado a continuación.
La respuesta a la enfermedad se evalúa mediante imágenes basadas en FDG-PET tras 2–3 meses del inicio del tratamiento, con una frecuencia de imagen posterior individualizada según la situación clínica.