Este protocolo aborda adultos con histiocitosis de células de Langerhans complicada por colangitis esclerosante asociada a LCH — una presentación con afectación hepática crítica — en quienes se ha confirmado una mutación BRAF-V600E.
La colangitis esclerosante asociada a LCH plantea un desafío terapéutico particular. El tratamiento óptimo para esta complicación hepática sigue sin estar definido, y la quimioterapia estándar se ha asociado con malos resultados en este contexto. Se recomienda realizar pruebas de mutación BRAF-V600E en todos los pacientes con LCH para orientar tanto el diagnóstico como la selección del tratamiento.
El enfoque se centra en un inhibidor de BRAF dirigido a la mutación confirmada, junto con una evaluación temprana de la candidatura para trasplante hepático en pacientes por lo demás aptos. El protocolo completo — incluida la elección del agente, la justificación de la dosificación y la vía de evaluación para trasplante — está disponible a través del régimen estructurado a continuación.
La respuesta al tratamiento se evalúa mediante imágenes basadas en FDG-PET tras 2–3 meses del inicio de la terapia, con una frecuencia de imágenes posterior individualizada según el escenario clínico.
For LCH-associated sclerosing cholangitis, the optimum therapy is unknown.
Due to poor outcomes with chemotherapy, targeted agents are preferable.
All patients with LCH should undergo BRAF-V600E mutational testing to aid in diagnosis and treatment.
Prolonged remissions following liver transplant have been reported; therefore, early transplant referral should be undertaken in otherwise fit patients.
Because most patients will require a dose reduction and lower doses of BRAF and MEK inhibitors are quite effective, it is reasonable to start at half of the dose currently used to treat patients with melanoma.
For initially FDG PET avid LCH, it is recommended to repeat an FDG PET-based imaging study for assessment of disease response after 2-3 mo of initiation of therapy, with subsequent imaging frequency tailored individually based on the specific clinical scenario.
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