Dermatomiositis Juvenil en Pacientes Menores de 18 Años con Compromiso de Órgano Mayor: Qué Hacer Cuando la Terapia Inicial es Insuficiente

Escenario Clínico

Este protocolo aborda niños y adolescentes menores de 18 años con dermatomiositis juvenil que presentan compromiso de órgano mayor o enfermedad cutánea ulcerativa extensa — un curso grave de la enfermedad en el que el tratamiento estándar de primera línea no ha alcanzado los objetivos clínicos requeridos.

Cuando el Tratamiento Previo No Ha Funcionado

La línea de tratamiento anterior para la DMJ grave — que combina corticosteroides en dosis altas (metilprednisolona y prednisolona), metotrexato y ciclofosfamida — se evalúa frente a un conjunto definido de objetivos medibles: mejora en la puntuación de la Escala de Evaluación de Miositis Infantil (CMAS), mejora en la puntuación del Test Manual de Fuerza Muscular 8 (MMT8), reducción de la creatina fosfocinasa sérica (CPK) y reducción en la evaluación global de la actividad de la enfermedad por el médico (PGA).

La escalada a este protocolo de segunda línea está indicada cuando tres de los cuatro criterios de enfermedad clínicamente inactiva — CPK ≤150 U/L, CMAS ≥48, MMT8 ≥78, PGA ≤0.2 — no se han alcanzado.

Enfoque de Segunda Línea (Descripción Parcial)

En este contexto refractario con compromiso de órgano mayor, el enfoque de escalada implica la consideración de terapia biológica dirigida — ya sea depleción de células B o un cambio a agentes anti-TNF — utilizada junto con agentes inmunosupresores adicionales. El protocolo completo especifica la estrategia de combinación y la secuenciación completas. Los médicos deben ser conscientes de que ciertas terapias biológicas utilizadas en este contexto pueden requerir un período prolongado — de hasta varios meses — antes de que se observe el efecto clínico.

Objetivos de éxito: Se deben cumplir tres de los cuatro criterios de enfermedad clínicamente inactiva: CPK ≤150 U/L, CMAS ≥48, MMT8 ≥78, PGA ≤0.2.

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References

DOI: 10.1136/annrheumdis-2016-209247

For patients with severe disease (such as major organ involvement/extensive ulcerative skin disease), addition of intravenous cyclophosphamide should be considered.
B cell depletion therapy (rituximab) can be considered as an adjunctive therapy for those with refractory disease.
Clinicians should be aware that rituximab can take up to 26 weeks to work.
Anti-TNF therapies can be considered in refractory disease; infliximab or adalimumab are favoured over etanercept.
In 2012, PRINTO published criteria defining clinically inactive disease; necessitating fulfilment of three out of four variables from CPK ≤150 U/L, CMAS ≥48, MMT8 ≥78 and PGA score of overall disease activity ≤0.2.

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