El trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH) — de hermanos HLA-idénticos, otros donantes compatibles con HLA, o fuentes alternativas de células madre — se lleva a cabo en el síndrome IPEX con el objetivo de lograr la resolución completa de la enfermedad y una remisión sostenida. Cuando dichos objetivos no se alcanzan, se hace necesario un paso adicional de manejo estructurado.

Línea de tratamiento anterior — objetivos no alcanzados

Terapia previa: Trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas (TCMH).
Objetivos no cumplidos: Resolución de la enfermedad; remisión completa del síndrome IPEX.

Objetivo clínico del siguiente paso

Control de la fase autoinmune aguda del síndrome IPEX.

Para los pacientes que no han alcanzado la remisión tras el TCMH, el siguiente paso se centra en la terapia inmunosupresora — un enfoque combinado estructurado con una selección definida del agente principal. El régimen completo, las opciones de agentes y la secuenciación se detallan en el protocolo.

References

DOI: 10.3390/genes12030323

Patients without HSCT are considered for immunosuppressive therapy (IS) and long-term supportive care.
Immunosuppressive therapies are used with a combination of several immunosuppressive agents to control the acute autoimmune phase of IPEX syndrome.
Patients after transplantation also receive immunosuppressive therapy, usually consisting of calcineurin inhibitors, cyclosporine A, sirolimus and tacrolimus, while some patients also receive steroids.
The current study considered rapamycin, a non-calcineurin inhibitor, as the primary choice of immunosuppressive drug, either used alone or in combination.

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Síndrome IPEX: Manejo de la Fase Autoinmune Aguda Cuando el Trasplante Alogénico de Células Madre Hematopoyéticas No Logró la Remisión

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