Tratamiento de Primera Línea del Síndrome IPEX
Este protocolo aborda el síndrome IPEX en primera línea. El objetivo terapéutico es la remisión completa de la enfermedad, y el enfoque se centra en una estrategia de trasplante curativo. El régimen estructurado especifica las consideraciones relevantes sobre el donante y la fuente del injerto.
La intervención de primera línea establecida para el síndrome IPEX es el trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas. El protocolo completo define los criterios específicos de selección del donante y las opciones de fuente del injerto que orientan la toma de decisiones clínicas.
Resolución de la enfermedad y remisión completa del síndrome IPEX. La evidencia respalda que incluso el injerto parcial del donante puede ser suficiente para alcanzar la remisión completa.
References
- Currently, the primary therapeutic approach for IPEX syndrome is allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT).
- Allogeneic HSCT is the therapy of choice for IPEX syndrome.
- Cells from either human leukocyte antigen (HLA)-identical siblings or other HLA-matched donors are used for HSCT.
- Patients receive HSCT from cord blood, peripheral blood, or bone marrow.
- Only partial donor chimerism was sufficient for complete IPEX syndrome remission.
- HSCT results in disease resolution with a better quality of life, regardless of age, donor source, or conditioning regimen.
DOI: 10.3390/genes12030323
View source ↗