Tratamiento de la Hemofilia B Grave o Moderadamente Grave con Actividad del Factor IX <2 UI/dL y Sin Inhibidores
Este protocolo aborda el manejo de la hemofilia B en pacientes cuyo nivel de actividad del factor IX es inferior a 2 UI/dL — el umbral que define la enfermedad grave y moderadamente grave — y que no han desarrollado inhibidores del factor IX.
Escenario clínico
Hemofilia B grave o moderadamente grave con nivel de actividad del factor IX (FIX) confirmado <2 UI/dL, en ausencia de inhibidores del factor IX. Esta población presenta un alto riesgo de sangrado espontáneo y provocado y requiere una estrategia de tratamiento preventivo estructurada.
Enfoque de tratamiento
La guía actual basada en evidencia del Panel de Guías de Hemofilia de la ISTH favorece fuertemente una estrategia profiláctica con concentrados de factor IX sobre el tratamiento episódico (a demanda) de los episodios de sangrado. Las opciones incluyen FIX plasmático purificado, así como formulaciones de FIX recombinante de semivida estándar y prolongada.
El régimen estructurado completo — incluyendo criterios de selección del producto, pautas de dosificación y ajustes de intervalo — está disponible en el protocolo completo.
References
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia B without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel recommends prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (strong recommendation, based on moderate-certainty evidence ⨁⨁⨁◯).
- Therefore, we defined hemophilia as severe and moderately severe when individuals enrolled in the study population had FVIII or FIX activity levels <2 IU/dL.
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia B without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis with purified plasma-derived FIX or standard or extended half-life recombinant FIX concentrates (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
- In this guideline, standard prophylaxis refers to dose and dose intervals of 20 to 60 IU/kg of FIX twice per week for hemophilia B as defined by Srivastava et al.
- The prophylactic doses, brand, and frequency of FIX infusion varied between the trials: nonacog beta pegol 10 to 40 IU/kg once weekly, albutrepenonacog alfa 35 to 50 IU/kg once weekly or 75 IU/kg every 10 or 14 days, and eftrenonacog alfa 50 IU/kg once weekly or 100 IU/kg every 10 days.
View source ↗