Tratamiento de la Hemofilia A Grave con Inhibidores del Factor VIII
Este protocolo cubre el manejo de la hemofilia A grave —definida por una actividad del factor VIII por debajo de 1 UI/dL— en pacientes que han desarrollado inhibidores del factor VIII con un título superior a 0,6 unidades Bethesda. La presencia de inhibidores cambia fundamentalmente el enfoque clínico para la prevención del sangrado.
Escenario Clínico
Hemofilia A grave (actividad del factor VIII <1 UI/dL) con inhibidores del factor VIII con un título >0,6 unidades Bethesda (UB). Esta combinación define un subgrupo de alta complejidad que requiere una estrategia de manejo distinta de la hemofilia A grave sin inhibidores.
Enfoque Terapéutico
Las guías de la ISTH recomiendan la profilaxis sobre el tratamiento episódico para esta población. El régimen para este escenario implica un agente administrado por vía subcutánea con esquemas de dosificación flexibles diseñados para reducir la carga del tratamiento — el protocolo completo, que incluye la selección del agente, las opciones de programación y los puntos de decisión clínica, está disponible a continuación.
References
In individuals with severe hemophilia A with inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (conditional recommendation, based on low-certainty evidence ⨁⨁◯◯).
A positive inhibitor is defined as a titer of >0.6 Bethesda units (BU) for FVIII and ≥0.3 BU for FIX.
In individuals with severe hemophilia A with inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis with emicizumab over bypassing agents (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
Emicizumab may offer a lower treatment burden for patients given its weekly, biweekly, or every 4-week schedule and subcutaneous administration.
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
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