Tratamiento de la Hemofilia A Grave y Moderadamente Grave Sin Inhibidores del Factor VIII
Este protocolo abarca el manejo de la hemofilia A grave y moderadamente grave —caracterizada por niveles de actividad del factor VIII (FVIII) por debajo de 2 UI/dL— en pacientes sin inhibidores circulantes contra el factor VIII.
Escenario Clínico
La población objetivo se define por una actividad de FVIII <2 UI/dL combinada con la ausencia de inhibidores del factor VIII. Esta combinación —deficiencia significativa del factor sin complicación por inhibidores— establece las bases de la estrategia profiláctica recomendada descrita en este protocolo.
Enfoque Terapéutico (Resumen Parcial)
Las guías de la ISTH emiten una recomendación fuerte a favor de la profilaxis frente al tratamiento episódico a demanda en esta población. El protocolo abarca dos estrategias profilácticas principales a considerar: emicizumab subcutáneo y reemplazo con concentrado de factor VIII. El protocolo completo detalla los criterios de selección, las consideraciones de programación y el papel de cada opción —nada de lo cual se reproduce aquí.
References
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia A without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel recommends prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (strong recommendation, based on moderate-certainty evidence ⨁⨁⨁◯).
- Therefore, we defined hemophilia as severe and moderately severe when individuals enrolled in the study population had FVIII or FIX activity levels <2 IU/dL.
- In individuals with severe and moderately severe hemophilia A without inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests either prophylaxis with emicizumab or prophylaxis with FVIII concentrates (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
- Emicizumab may offer a lower treatment burden for patients given its weekly, biweekly, or every 4-week schedule and subcutaneous administration.
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