Este protocolo se aplica al síndrome hemolítico-urémico atípico (aHUS) en pacientes sin anticuerpos anti-factor H, en quienes un ciclo inicial de intercambio plasmático (PEX) no ha alcanzado los objetivos esperados de remisión hematológica.
SHU atípico sin anticuerpos anti-factor H (anti-FH) — una población en la que los defectos hereditarios de la vía alternativa del complemento son una causa subyacente reconocida. El intercambio plasmático o las infusiones de plasma constituyen el abordaje establecido de primera línea en este contexto.
El tratamiento previo consistió en el inicio precoz del intercambio plasmático (PEX), con el objetivo de alcanzar la remisión hematológica definida por los tres criterios siguientes:
La falta de respuesta a estos criterios es el indicador que desencadena la escalada a este protocolo de segunda línea.
En esta situación, un anticuerpo monoclonal humanizado dirigido contra el componente C5 del complemento es la intervención de elección. Las indicaciones completas, la secuenciación y los parámetros de monitorización se detallan en el protocolo estructurado completo.
Objetivo clínico: se espera la remisión hematológica en una mediana de 7–8 días.
DOI: 10.1007/s00467-019-04233-7
Inherited defects of the alternative pathway are the chief cause of aHUS in Europe and North America.
Thus, PEX or plasma infusions remain the chief option for patients with aHUS, especially those with genetic defects in the complement pathway.
We recommend efforts to enable therapy with eculizumab in the following: (i) lack of remission despite 7–10 days of PEX, (ii) life-threatening features (seizures, cardiac dysfunction), (iii) complications due to PEX or vascular access, and (iv) inherited defect in complement regulation.
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