Tratamiento de la Anemia de Fanconi con Síndrome Mielodisplásico Avanzado o Leucemia Mieloide Aguda

Los pacientes con anemia de Fanconi (AF) que desarrollan síndrome mielodisplásico (SMD) avanzado o leucemia mieloide aguda (LMA) presentan un escenario clínico singular y complejo que requiere una planificación terapéutica cuidadosa antes del trasplante.

Este protocolo aborda específicamente la anemia de Fanconi con síndrome mielodisplásico avanzado o leucemia mieloide aguda — una progresión de alto riesgo en la que el enfoque de la citorreducción pretrasplante sigue siendo controvertido y la elección de la estrategia resulta crítica.

Enfoque Terapéutico (resumen parcial)

El manejo incluye citorreducción pretrasplante antes del trasplante de células madre hematopoyéticas, con más de una estrategia basada en quimioterapia en uso o en evaluación activa — el régimen completo, la secuenciación y los criterios de decisión están disponibles en el protocolo completo.

Acceso Inmediato a Regímenes Estructurados Basados en Evidencia

References

Pretransplant cytoreduction in patients with FA and advanced MDS/AML remains controversial.

Sequential strategies of fludarabine/cytarabine-based chemotherapy followed by HSCT several weeks later regardless of aplasia status may improve relapse-free survival.

Combination azacytidine/venetoclax as pretransplant cytoreduction is currently being tested in a combined safety/efficacy basket trial that includes patients with FA and MDS/AML (NCT05292664).

DOI: 10.1182/hematology.2023000489

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