Tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne con Mutación Confirmada en el Gen DMD en Pacientes Ambulatorios de 4 Años o Más

Este protocolo aborda una subpoblación específica y bien caracterizada de la distrofia muscular de Duchenne: pacientes ambulatorios de 4 años o más con una mutación confirmada en el gen DMD que cumplen con criterios de elegibilidad molecular definidos.

Población de Pacientes

Los pacientes elegibles para este protocolo deben cumplir todos los criterios siguientes:

Edad de 4 años o más
Mutación confirmada en el gen DMD
Ambulatorio

No es elegible si se aplica alguno de los siguientes:

Deleción del exón 8 o exón 9 en el gen DMD
Anticuerpos preexistentes al virus adeno-asociado

Enfoque de Tratamiento

Para los pacientes que cumplen los criterios anteriores, el manejo en este contexto implica una terapia génica basada en AAV administrada en una sola dosis — el régimen completo, los pasos de confirmación y la vía de decisión clínica están disponibles en el protocolo completo.

Acceso Inmediato a Regímenes Estructurados Basados en Evidencia

References

Elevidys is a single-dose adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy indicated for the treatment of patients 4 years or older who have a confirmed mutation in the DMD gene and are ambulatory.

People with certain mutations (exons 8 or 9 deletions) or who have antibodies to the adeno-associated virus are ineligible to receive Elevidys.

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