El tumor desmoide del intestino delgado es una neoplasia mesenquimatosa localmente agresiva. Cuando la terapia médica sistémica inicial no logra un control adecuado de la enfermedad, existe un enfoque de siguiente línea definido, basado en evidencia clínica.
Este protocolo se aplica tras el fracaso del tratamiento médico sistémico — que puede incluir inhibidores de tirosina quinasa (sorafenib, pazopanib, imatinib o sunitinib), o quimioterapia citotóxica (como metotrexato más vinblastina o vinorelbina, o un régimen con antraciclinas) — cuando no se logró respuesta tumoral objetiva, ni enfermedad estable en imagen ni mejoría sintomática.
El siguiente paso implica un agente oral de la clase de los inhibidores de γ-secretasa, utilizado en pacientes cuya enfermedad ha progresado o se ha vuelto refractaria a terapias previas. Los criterios de elegibilidad completos, el régimen y los requisitos de monitorización están disponibles en el protocolo completo.
El tratamiento tiene como objetivo la respuesta tumoral objetiva — incluyendo respuesta parcial con regresión tumoral medible en imagen — junto con una reducción clínicamente significativa de la carga sintomática.