Tratamiento de la Talasemia Beta Mayor en Pacientes Dependientes de Transfusiones de 14 Años o Mayores
Escenario Clínico
Este protocolo aborda la β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT) en pacientes de 14 años de edad o mayores, o que carecen de un donante familiar HLA idéntico. En estas circunstancias, el trasplante de hermano compatible no está disponible o no es aplicable, y se indica una estrategia curativa alternativa.
Condición Relevante — Edad ≥14 o Sin Donante HLA Idéntico
Para pacientes de 14 años o mayores, o para aquellos que no tienen un donante familiar HLA idéntico, la terapia génica constituye una opción terapéutica óptima (Grado C, Clase IIa).
Enfoque de Tratamiento (parcial)
El protocolo se basa en una estrategia de terapia génica; los agentes de esta clase han recibido aprobaciones regulatorias en múltiples jurisdicciones para pacientes con TDT elegibles.
El régimen completo —incluidos los agentes específicos, los criterios de elegibilidad y la secuenciación— está disponible a través del enlace a continuación.
References
DOI: 10.1002/hem3.70095
- For patients aged 14 years and older or for those who do not have an HLA‐identical family donor, gene therapy instead constitutes an optimal therapeutic option (Grade C, Class IIa):
- Beti‐cel is currently available only in the USA, where it is FDA‐approved for pediatric and adult subjects with TDT, irrespective of the patient's age and genotype.
- Exa‐cel has been recently approved by regulatory agencies in Europe (EMA), North America (FDA), the UK, Bahrain, and Saudi Arabia for TDT patients aged 12 years and above, without an upper age limit.
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