Este protocolo aborda la beta talasemia mayor en adultos de 18 años o más cuya enfermedad es transfusión-dependiente — una población en la que reducir la carga transfusional continua es el objetivo clínico central.
Beta-talasemia transfusión-dependiente (TDT) en un paciente adulto de 18 años o más. La necesidad de transfusiones regulares caracteriza a esta población y define el objetivo terapéutico principal.
Un agente biológico específico de administración subcutánea está indicado para esta población, con una pauta estructurada de escalada de dosis basada en la respuesta transfusional del paciente durante el período de tratamiento inicial.
Reducción de la carga transfusional, evaluada tras un período de tratamiento inicial definido.
DOI: 10.1002/hem3.70095