Talasemia Alfa Mayor (Hemoglobina Bart’s, Hidropesía Fetal): Manejo Cuando la Quelación de Hierro No Alcanza la Concentración Objetivo de Hierro Hepático
Los lactantes con talasemia alfa mayor (hemoglobina Bart’s, hidropesía fetal) que sobreviven al período neonatal se vuelven dependientes de transfusiones de por vida a menos que se lleve a cabo una intervención curativa. Cuando la terapia de quelación de hierro de primera línea no logra alcanzar la concentración objetivo de hierro hepático, está indicado un enfoque escalonado.
Talasemia alfa mayor (hemoglobina Bart’s, hidropesía fetal) — una condición grave en la que los sobrevivientes neonatales enfrentarán dependencia de transfusiones de por vida a menos que reciban una intervención curativa.
La terapia de quelación de hierro — con deferasirox, deferiprona o deferoxamina — fue el tratamiento previo. El objetivo clínico era una concentración de hierro hepático por debajo de 7 mg/g de peso seco (idealmente 2–5 mg/g de peso seco). El fracaso en alcanzar este objetivo es el desencadenante para escalar al protocolo descrito aquí.
Un enfoque curativo basado en trasplante es la opción abordada en esta etapa, y el protocolo completo especifica cuándo debe ofrecerse y a quién. Acceda a la orientación estructurada completa a continuación.
Once an infant with α-thalassaemia major (haemoglobin Bart’s hydrops foetalis) survives the neonatal period, they will become lifelong transfusion-dependent, unless they are cured by haematopoietic stem cell transplantation.
Allogeneic haematopoietic stem cell transplantation is the only curative option currently available for long term survivors of haemoglobin Bart’s hydrops foetalis.
Transplant for thalassaemia should be offered as early as possible as outcomes are superior prior to the onset of organ dysfunction secondary to iron overload.
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