Este protocolo aborda el manejo de la talasemia alfa menor específicamente en el contexto de la talasemia alfa mayor (hidropesía fetal por hemoglobina Bart). Los lactantes con esta afección que sobreviven al período neonatal se vuelven dependientes de transfusiones de por vida, a menos que sean curados mediante trasplante de células madre hematopoyéticas.
Debido al cuadro hematológico particular de esta población, la estrategia transfusional es más agresiva que en otros síndromes talasémicos. Un programa regular de transfusiones sanguíneas es la piedra angular del tratamiento; los parámetros específicos y los umbrales definidos se detallan en el protocolo completo.
El objetivo principal es mantener una hemoglobina funcional adecuada. El protocolo especifica los objetivos precisos de hemoglobina y los criterios de monitorización necesarios para alcanzar y sostener esta meta.
Once an infant with α-thalassaemia major (haemoglobin Bart's hydrops foetalis) survives the neonatal period, they will become lifelong transfusion-dependent, unless they are cured by haematopoietic stem cell transplantation.
However, patients with α-thalassaemia major require more aggressive transfusion strategies due to preserved reticulocytosis and high proportion of circulating non-functional HbH.
The goal of a transfusion regimen is to maintain functional haemoglobin (HbA) >90 g/L.
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