Este protocolo aborda a los pacientes con deficiencia de alfa-1-antitripsina (AATD) que han desarrollado enfermedad hepática avanzada como consecuencia directa de su condición. La manifestación hepática de la AATD representa una complicación específica y grave que requiere consideraciones de manejo particulares.
En los pacientes con AATD que alcanzan estadios avanzados de enfermedad hepática, no existen opciones farmacológicas aprobadas para la enfermedad hepática. Por lo tanto, el enfoque de manejo para esta subpoblación se centra exclusivamente en una única intervención definitiva, reservada para aquellos que cumplen los criterios de enfermedad grave y terminal.
El protocolo para este escenario se centra en una intervención quirúrgica de trasplante de órgano como la principal opción de manejo para los pacientes con enfermedad avanzada que cumplen los criterios de elegibilidad. Los criterios de elegibilidad completos, los requisitos de evaluación y el algoritmo de decisión están contenidos en el protocolo completo.