يتناول هذا البروتوكول المرضى المصابين بورم وعائي دموي في الحبل الشوكي الناشئ في سياق مرض فون هيبل-ليندو (VHL)، والذين تُظهر أورامهم تقدماً إشعاعياً وهم حالياً بدون أعراض أو لا تتوفر لهم إمكانية الاستئصال الجراحي.
لا ينطبق هذا النهج على الأورام الوعائية الدموية المرشحة للاستئصال الجراحي.
تدعم الأدلة الحالية استخدام عامل جهازي موجه من الجزيئات الصغيرة للمرضى الذين يستوفون هذا الملف السريري. لا يُحدَّد في المبدأ التوجيهي أي عتبة للحجم أو تعدد الأورام.
الهدف الرئيسي هو تحقيق استجابة إشعاعية موضوعية للورم الوعائي الدموي في الجهاز العصبي المركزي أو الحبل الشوكي — وتحديداً انكماش قابل للقياس في حجم الورم.
DOI: 10.1093/noajnl/vdad153
Currently, belzutifan should be utilized in patients with progressive VHL-associated hemangioblastomas that are currently asymptomatic or unresectable.
However, it is not indicated for the treatment of hemangioblastomas that require surgical resection.
Recently, belzutifan has been used to successfully treat VHL-associated tumors.
Belzutifan is a small-molecule inhibitor of the HIF 2α subunit.
There is no direct guidance on the size or multiplicity of tumor thresholds for the use of the drug.
Specifically, it was shown to provide a 30% objective response rate in CNS hemangioblastomas over 21.8 months of median follow-up in 50 patients.
View source ↗