علاج الكساح في الكساح الفوسفاتي ناقص الدم الوراثي الجسيمي المتنحي النوع 1 (طفرة جين DMP1)

السيناريو السريري

يُطبَّق هذا البروتوكول على المرضى الذين يعانون من الكساح الناجم عن الكساح الفوسفاتي ناقص الدم الوراثي الجسيمي المتنحي النوع 1 (ARHR1)، وهو اضطراب وراثي نادر ناجم عن طفرات فقدان الوظيفة في جين DMP1 (بروتين مصفوفة العاج 1).

نهج العلاج

تتضمن استراتيجية الإدارة مجموعة من مكملات الفوسفات ونظير فيتامين D النشط — يتم تحديد العوامل المحددة والتسلسل ومعايير المراقبة في البروتوكول المنظم الكامل.

أهداف العلاج: تطبيع مستوى الفوسفاتاز القلوي في المصل وتحسين الكساح.
وصول فوري إلى الأنظمة العلاجية المنظمة القائمة على الأدلة

References

DOI: 10.1007/s00467-022-05505-5

Treatment with phosphate supplementation and active vitamin D was shown to improve rickets and normalize serum ALP levels in patients with ARHR1 which is due to mutations in the dentin matrix protein 1 (DMP1) gene.

View source ↗