يتناول هذا البروتوكول سيناريو سريريًا مميزًا وذا أهمية بالغة: مريض صغير نسبيًا مصاب بمتلازمة خلل التنسج النقوي عالية الخطورة، يُعدّ مرشحًا محتملًا للمناهج المكثفة، غير أنه لا يتوفر له حاليًا متبرع بخلايا جذعية خيفية.
تُعرَّف متلازمة خلل التنسج النقوي عالية الخطورة بأنها تلك التي يبلغ فيها مؤشر IPSS-R 4.0 أو أعلى — وتشمل المرضى ذوي الخطورة العالية وعالية الخطورة جدًا، فضلًا عن المرضى ذوي الخطورة المتوسطة الواقعين ضمن هذا النطاق. ينطبق هذا البروتوكول تحديدًا على المرضى الذين تبلغ أعمارهم 70 عامًا أو أقل، دون وجود نمط نووي غير مواتٍ، وليس لديهم حاليًا متبرع متاح بخلايا جذعية خيفية.
في المرضى المناسبين الذين يستوفون هذا الملف السريري، قد يتضمن العلاج نظامًا كيميائيًا مكثفًا مشابهًا للعلاج المستخدم في سرطان الدم النقوي الحاد (AML) — يُؤخذ به بصفة خاصة عندما يكون عبء الخلايا الانفجارية النقوية كبيرًا، ويُفضَّل استخدامه جسرًا نحو الزرع في حال توفر متبرع — أو جدول بديل منظم لعوامل إزالة الميثيل، يُتبع عادةً على مدى دورات متعددة. تتوفر المعايير الكاملة للاختيار بين هذين المسارين وتسلسلهما والمواصفات الكاملة للنظام العلاجي في البروتوكول أدناه.
النظام العلاجي الكامل — بما يشمل اختيار الأدوية والجدولة الزمنية وتفاصيل الأهلية — متاح في البروتوكول الكامل.DOI: 10.1016/j.annonc.2020.11.002