التصلب الجلدي الخطي عند الأطفال دون 18 عامًا: العلاج عندما لم يُقلل الميثوتريكسات والستيرويدات من تصلب الجلد
السيناريو السريري
هذا البروتوكول مخصص للأطفال دون سن 18 عامًا المصابين بالتصلب الجلدي الموضعي الخطي (LoS) الذي يتجلى بإشراك جلدي و/أو عضلي هيكلي شديد — يشمل الأنسجة الدهنية واللفافة والعضلات والمفاصل والعظام أو انتشارًا واسعًا لإشراك الجلد. يكون التصلب الجلدي الموضعي من النوع الخطي أكثر شيوعًا في مرحلة الطفولة مقارنةً بالبالغين. نظرًا لخطر حدوث مضاعفات متأخرة — تشمل التقلصات واضطرابات النمو وتشوهات الأطراف — يُشار إلى بدء علاج جهازي فعّال مبكر.
فشل العلاج من الدرجة الأولى — ما الذي يُحفز هذا البروتوكول
لم يحقق العلاج الجهازي من الدرجة الأولى بـالميثوتريكسات (خارج نطاق الترخيص)، المقترن بـالكورتيكوستيرويدات الجهازية والمدعوم بالعلاج الطبيعي واليدوي حيثما ينطبق، الهدف المنشود المتمثل في تقليل تصلب الجلد — وهو نتيجة يُتوقع أن تتضح بعد ما لا يقل عن 8 إلى 12 أسبوعًا من العلاج. هذا الفشل، أو عدم التحمل أو التناقض مع النظام العلاجي من الدرجة الأولى، هو المحفز للانتقال إلى نهج العلاج من الدرجة الثانية الموصوف هنا.
نهج العلاج من الدرجة الثانية (نظرة عامة جزئية)
عندما لا يُسيطر النظام العلاجي الجهازي من الدرجة الأولى على المرض، يمكن إدخال عامل جهازي من الدرجة الثانية خارج نطاق الترخيص. يحدد البروتوكول الكامل العوامل المعدّلة للمناعة التي تؤخذ بعين الاعتبار وكيفية اختيارها — بما في ذلك العوامل التي تعمل من خلال آليات مناعية مختلفة.
القائمة الكاملة للعوامل ومعايير الاختيار وإرشادات الإدارة متاحة في البروتوكول الكامل أدناه.
أهداف العلاج
يهدف العلاج من الدرجة الثانية إلى تحقيق تحسن سريري، يُعرَّف بأنه انخفاض في الحمامى المحيطية وانخفاض في تصلب الجلد.
References
DOI: 10.1111/ddg.15328
- While the limited type of LoS (morphea) primarily occurs in adults, linear types are more prevalent in childhood.
- However, in all other cases and for active linear LoS in childhood, potent systemic therapy should be initiated as early as possible to prevent potential late complications (contractures, growth disturbances, limb deformities, etc.).
- We recommend methotrexate (MTX) (off-label) as the first-line systemic therapy for LoS with severe skin and/or musculoskeletal involvement.
- We suggest using mycophenolate mofetil, mycophenolic acid, or abatacept as a second-line systemic therapy for LoS in cases of MTX and steroid-refractory courses, contraindication, or intolerance (off-label).
- All patients described in the initial study experienced clinical improvement (reduction in peripheral erythema, reduction in sclerosis), and concomitant steroid dose could be significantly reduced in some cases.
View source ↗