نقص مثبط C1 الوراثي
ICD-10 D84.1 · ICD-11 4A00.14

عندما تفشل الوقاية طويلة الأمد من الخط الأول في تحقيق السيطرة الكاملة على نوبات الوذمة الوعائية الوراثية

السيناريو السريري

يتناول هذا البروتوكول المرضى المصابين بنقص مثبط C1 الوراثي الذين يعانون من نشاط مرضي مرتفع للوذمة الوعائية الوراثية (HAE) وتظل نوباتهم غير مسيطر عليها بشكل كافٍ على الرغم من العلاج عند الطلب ودورة كاملة من الوقاية طويلة الأمد من الخط الأول.

سياق نشاط المرض

يجب تفريد الوقاية طويلة الأمد في نوع HAE 1/2، مع مراعاة نشاط المرض، وجودة حياة المريض، والموارد الرعائية الصحية المتاحة، والفشل في تحقيق سيطرة كافية من خلال العلاج المناسب عند الطلب. إن النشاط المرضي المرتفع مع النوبات الاختراقية المستمرة يُشير إلى الحاجة للتصعيد إلى ما هو أبعد من تدابير الخط الأول.

سبب الوصول إلى هذا البروتوكول — فشل العلاج السابق

تلقى المريض بالفعل وقاية طويلة الأمد من الخط الأول — والتي قد تشمل مثبط C1 المشتق من البلازما، أو لانادلوماب، أو بيروترالستات — لكنه لم يحقق الهدف الأساسي: السيطرة الكاملة على المرض، أي التوقف عن الإصابة بنوبات الوذمة الوعائية. هذا الهدف غير المحقق هو مُحفز التصعيد للبروتوكول الحالي.

نهج العلاج في الخطوة التالية

يُحدد هذا البروتوكول استراتيجية الوقاية طويلة الأمد من الخط الثاني. ويتمحور حول فئة محددة من الأندروجينات الموهنة، مطبقةً بأدنى جرعة فعّالة، مع توجيهات حول متى وكيفية التعديل. ويُحدد بديلاً خارج نطاق الترخيص للظروف التي تكون فيها جميع خيارات الخط الأول القياسية غير متاحة.

يتضمن البروتوكول المنظم أدناه النظام العلاجي الكامل وخوارزمية الجرعات ومعايير المراقبة وقواعد اتخاذ القرار.
الوصول الفوري إلى الأنظمة العلاجية المنظمة المستندة إلى الأدلة

References

DOI: 10.1111/all.15214

View source ↗