علاج الهيموفيليا A الشديدة مع مثبطات العامل الثامن
يغطي هذا البروتوكول إدارة الهيموفيليا A الشديدة — المُعرَّفة بنشاط العامل الثامن أقل من 1 IU/dL — في المرضى الذين طوّروا مثبطات العامل الثامن بعيار يتجاوز 0.6 وحدة بيثيسدا. إن وجود المثبطات يُغيّر جوهرياً النهج السريري للوقاية من النزيف.
السيناريو السريري
الهيموفيليا A الشديدة (نشاط العامل الثامن <1 IU/dL) مع مثبطات العامل الثامن بعيار >0.6 وحدة بيثيسدا (BU). يُعرِّف هذا التوليف مجموعة فرعية عالية التعقيد تتطلب استراتيجية إدارة مختلفة عن الهيموفيليا A الشديدة من دون مثبطات.
نهج العلاج
توصي إرشادات ISTH بالعلاج الوقائي بدلاً من العلاج الانتوابي لهذه الفئة من المرضى. يتضمن النظام العلاجي لهذا السيناريو عاملاً يُعطى تحت الجلد بجداول جرعات مرنة مصممة للحد من عبء العلاج — يتوفر البروتوكول الكامل بما يشمل اختيار العامل وخيارات الجدولة ونقاط القرار السريري أدناه.
References
In individuals with severe hemophilia A with inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis over episodic treatment of bleeding events (conditional recommendation, based on low-certainty evidence ⨁⨁◯◯).
A positive inhibitor is defined as a titer of >0.6 Bethesda units (BU) for FVIII and ≥0.3 BU for FIX.
In individuals with severe hemophilia A with inhibitors, the ISTH Hemophilia Guideline Panel suggests prophylaxis with emicizumab over bypassing agents (conditional recommendation, based on very low–certainty evidence ⨁◯◯◯).
Emicizumab may offer a lower treatment burden for patients given its weekly, biweekly, or every 4-week schedule and subcutaneous administration.
DOI: 10.1016/j.jtha.2024.05.026
View source ↗