يُطبَّق هذا البروتوكول على متلازمة انحلال الدم اليوريمية اللانمطية (aHUS) لدى المرضى الذين لا يحملون أجساماً مضادة لعامل H، حين لا يُحقق المسار الأولي لتبادل البلازما (PEX) أهداف التعافي الدموي المتوقعة.
متلازمة HUS اللانمطية دون أجسام مضادة لعامل H (anti-FH) — وهي فئة من المرضى تُعدّ العيوب الوراثية في مسار المتمم البديل سبباً أساسياً معترفاً به. يُمثّل تبادل البلازما أو حقن البلازما النهج الخط الأول المعتمد في هذه الحالة.
كان العلاج السابق هو البدء الفوري بـتبادل البلازما (PEX)، بهدف تحقيق التعافي الدموي المحدد بتحقق الثلاثة معايير التالية معاً:
عدم بلوغ هذه الأهداف هو المعيار الذي يستدعي التصعيد إلى بروتوكول الخط التالي هذا.
في هذه الحالة، يُعدّ الجسم المضاد وحيد النسيلة المُعنسر الموجَّه ضد مكون المتمم C5 هو التدخل العلاجي المختار. تُفصَّل المؤشرات الكاملة وتسلسل العلاج ومعاملات المراقبة في البروتوكول المنظم الكامل.
الهدف السريري: يُتوقع تحقيق التعافي الدموي بوسيط زمني مقداره 7–8 أيام.
DOI: 10.1007/s00467-019-04233-7
Inherited defects of the alternative pathway are the chief cause of aHUS in Europe and North America.
Thus, PEX or plasma infusions remain the chief option for patients with aHUS, especially those with genetic defects in the complement pathway.
We recommend efforts to enable therapy with eculizumab in the following: (i) lack of remission despite 7–10 days of PEX, (ii) life-threatening features (seizures, cardiac dysfunction), (iii) complications due to PEX or vascular access, and (iv) inherited defect in complement regulation.
View source ↗