داء تخزين الغليكوجين من النوع الرابع
ICD-10 E74.0 · ICD-11 5C51.3.4

علاج داء تخزين الغليكوجين من النوع الرابع عند حديثي الولادة المصحوب بانخفاض التوتر العضلي الخلقي والتقلصات المفصلية

يمكن أن يظهر الشكل العصبي العضلي الشديد لداء تخزين الغليكوجين من النوع الرابع عند الولادة بمزيج من انخفاض التوتر العضلي الحاد، وتقلصات المفاصل، وقصور الجهاز التنفسي الفوري — وهو سيناريو نيوناتي بالغ الخطورة يستلزم إدارة سريعة موجَّهة بالبروتوكول.

السيناريو السريري

يولد الأطفال المصابون مع انخفاض التوتر العضلي الخلقي، غالبًا ما يكون مصحوبًا بتقلصات المفاصل (التحنج المفصلي) وفشل الجهاز التنفسي الذي يستلزم التهوية الميكانيكية الفورية.

انخفاض التوتر العضلي الخلقي التحنج المفصلي فشل الجهاز التنفسي بداية مرحلة الوليد
نهج العلاج (نظرة عامة)

تعتمد إدارة هذه الحالة على الرعاية الداعمة في طبيعتها، وتتمحور حول التدخل في العناية المركزة — ولا سيما دعم الجهاز التنفسي. يُفصّل النظام الكامل، بما في ذلك المكوّنات المحددة وتسلسل الرعاية، في البروتوكول الكامل.

يتوفر النظام العلاجي الكامل وخوارزمية القرار والمعايير السريرية عبر رابط البروتوكول أدناه.

وصول فوري إلى البروتوكولات العلاجية المنظّمة المبنية على الأدلة

References

Affected infants are born with congenital hypotonia, often accompanied by contractures (arthrogryposis) and respiratory failure requiring immediate mechanical ventilation.

The care of infants with the severe neuromuscular form of GSD IV has been supportive to date, primarily focusing on mechanical ventilation and other critical care interventions.

DOI: 10.1016/j.ymgme.2023.107525

View source ↗