داء تخزين الجليكوجين النوع الأول
ICD-10 E74.0 · ICD-11 5C51.3.6

داء تخزين الجليكوجين النوع الأول مع الاستعداد للنزف وخلل وظيفة الصفائح الدموية

قد يصاب مرضى داء تخزين الجليكوجين النوع الأول (GSD I) باستعداد للنزف ناجم عن خلل مكتسب في وظيفة الصفائح الدموية أو عيب يشبه مرض فون ويلبراند. يستلزم هذا الاختلاط في التخثر إدارةً مرقئيةً موجهة كجزء من نهج الرعاية الشاملة.

السيناريو السريري

في داء GSD I، وُصف عيب مكتسب في التخثر يتميز بإطالة أوقات النزف، وانخفاض التصاق الصفائح الدموية، واضطراب تجمعها — مما يُفضي إلى استعداد للنزف قد يُشبه سريرياً مرض فون ويلبراند. يمكن أن يتجلى خلل وظيفة الصفائح الدموية هذا على شكل مضاعفات نزفية مخاطية أو غيرها تستدعي تدخلاً محدداً.

نهج العلاج — نظرة عامة جزئية

عند وجود نزيف مرتبط بالأغشية المخاطية، يمكن النظر في استخدام مثبط للانحلال الفيبريني كعلاج مساعد ضمن الاستراتيجية المرقئية. تُحدَّد الصياغة المحددة وطريق الإعطاء والمسار السريري وفقاً لشدة النزف.

يتوفر النظام العلاجي الكامل — بما يشمل اختيار العامل العلاجي وطريق الإعطاء وخوارزمية الإدارة الكاملة — في البروتوكول المنظم أدناه.

References

DOI: 10.1038/gim.2014.128

In GSD I, a coagulation defect attributed to acquired platelet dysfunction with prolonged bleeding times, decreased platelet adhesiveness, and abnormal aggregation has been described (Box 5).

In addition, the use of a fibrinolytic inhibitor, such as ε-aminocaproic acid (Amicar), can be used as an adjunctive medication if there is mucosal-associated bleeding.

View source ↗