فقر الدم فانكوني مع فشل حاد في نخاع العظم: عندما لا يُحسِّن G-CSF عدد العدلات لدى المرضى ذوي الخطر الاستثنائي لـ HCT
يغطي هذا البروتوكول فقر الدم فانكوني المصحوب بفشل حاد في نخاع العظم لدى المرضى الذين تنطوي عملية زراعة الخلايا المكونة للدم (HCT) بحقهم على خطر استثنائي أو لا تُعدّ خياراً مجدياً — والذين لم يحقق لديهم مسار سابق من G-CSF التحسن المنشود في عدد العدلات.
السيناريو السريري
يعاني المرضى في هذه الحالة من فشل حاد في نخاع العظم إلى جانب عامل أو أكثر يرفع بشكل ملحوظ معدل الوفيات المرتبطة بـ HCT: العمر 35 عاماً أو أكثر، أو ضعف حاد في وظائف الأعضاء، أو ورم خبيث سابق، أو عدوى جهازية مهددة للحياة. ينطبق البروتوكول أيضاً عندما لا يكون الشفاء عبر HCT ممكناً أو مفضلاً لأسباب أخرى. في هذه الظروف، يصبح الحفاظ على أعداد خلايا الدم وجودة الحياة المحور الرئيسي لإدارة الحالة.
سبب الوصول إلى هذا البروتوكول — فشل العلاج السابق
تضمنت الخطوة السابقة استخدام عامل تحفيز مستعمرات الخلايا المحببة (G-CSF)، للتعامل مع قلة العدلات المرتبطة بعدوى متكررة أو خطيرة، لا سيما مع انخفاض مستمر في عدد العدلات. حين لا يُحقق G-CSF تحسناً كافياً في عدد العدلات، ترتقي الإدارة إلى هذا البروتوكول.
نهج العلاج (جزئي)
في هذه المرحلة، يرتكز العلاج على دعم مستمر لأعداد خلايا الدم عبر نقل الدم باستخدام مستحضرات دموية مُعدَّة خصيصاً — وهي استراتيجية تهدف إلى الحفاظ على أعداد مقبولة حين لا تتوفر مسارات علاجية أخرى. يتوفر النظام العلاجي المنظم الكامل، بما يشمل مواصفات المستحضرات وعتبات التدخل، عبر الرابط أدناه.
References
If blood counts decline to severe levels (Table 1) and cure by HCT is not possible or preferred, alternative therapies may maintain blood counts and quality of life in patients with FA.
Patients with an exceptional risk of HCT-related mortality (e.g., patients with severe organ dysfunction, those who are 35 years or older, and those with pre-existing malignancies or life-threatening systemic infections) may consider alternative treatment options first, such as the use of androgens.
Long-term transfusions with red cells and platelets may become a lifeline for patients for whom no other treatment options are available.
Treatment of anemia should be considered when the patient's hemoglobin level consistently falls below 8 g/dL or the patient has other heart or lung disease that requires a higher hemoglobin.
All FA patients should receive red blood cells that have been filtered to deplete leukocytes to reduce the risk of cytomegalovirus (CMV) infection.
Irradiated blood products should be used to avoid transfusion-associated graft-versus-host disease (GvHD), particularly if transplant is being considered.
View source ↗