يتناول هذا البروتوكول المرضى المصابين بفقر الدم فانكوني وفشل نخاع العظم الشديد الذين لا يمكنهم إجراء زراعة الخلايا المكوّنة للدم (HCT)، أو لا يُفضّلونها، أو يحملون خطراً استثنائياً. يشمل المرضى ذوو الخطر الاستثنائي مَن هم في سن 35 عاماً أو أكثر، ومَن يعانون من خلل وظيفي شديد في الأعضاء، أو ورم خبيث موجود مسبقاً، أو عدوى جهازية مهددة للحياة.
كان العلاج بالأندروجين هو خطوة العلاج السابقة في هذا السياق. لم تتحقق الاستجابة المتوقعة — تثبيت تعداد الدم المتناقص أو زيادة في الهيموغلوبين أو عدد الصفائح الدموية خلال ثلاثة إلى أربعة أشهر.
يُحدد هذا البروتوكول الخطوة التالية بعد ذلك الفشل.
يُنظر في عامل تحفيز مستعمرة الخلايا المحببة (G-CSF) في هذا السياق لمعالجة نقص العدلات المرتبط بالعدوى المتكررة أو الخطيرة.
هدف العلاج: تحسين عدد العدلات.
If blood counts decline to severe levels and cure by HCT is not possible or preferred, alternative therapies may maintain blood counts and quality of life in patients with FA.
Patients with an exceptional risk of HCT-related mortality (e.g., patients with severe organ dysfunction, those who are 35 years or older, and those with pre-existing malignancies or life-threatening systemic infections) may consider alternative treatment options first, such as the use of androgens.
The cytokines granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF) and granulocyte-macrophage colony-stimulating factor (GM-CSF) can improve the neutrophil count in patients with FA; however, GM-CSF is no longer available for clinical use.
Treatment with G-CSF may be considered if the neutropenia is associated with recurrent or serious infections, particularly if the neutrophil count is persistently below 500/mm3 or as a short-term bridge to transplant.
Treatment should generally be discontinued if the neutrophil count fails to improve after eight weeks of G-CSF therapy.
View source ↗