يمثّل المرضى المصابون بفقر الدم فانكوني (FA) الذين يطوّرون متلازمة خلل التنسج النقوي المتقدمة (MDS) أو ابيضاض الدم النقوي الحاد (AML) سيناريو سريرياً متميزاً وصعباً يستلزم تخطيطاً علاجياً دقيقاً قبل الزرع.
يتناول هذا البروتوكول تحديداً فقر الدم فانكوني المصحوب بمتلازمة خلل التنسج النقوي المتقدمة أو ابيضاض الدم النقوي الحاد — وهو تطور عالي الخطورة لا يزال النهج المتبع في التقليص الخلوي قبل الزرع فيه موضع جدل، ويُعدّ اختيار الاستراتيجية المناسبة أمراً بالغ الأهمية.
Pretransplant cytoreduction in patients with FA and advanced MDS/AML remains controversial.
Sequential strategies of fludarabine/cytarabine-based chemotherapy followed by HSCT several weeks later regardless of aplasia status may improve relapse-free survival.
Combination azacytidine/venetoclax as pretransplant cytoreduction is currently being tested in a combined safety/efficacy basket trial that includes patients with FA and MDS/AML (NCT05292664).
DOI: 10.1182/hematology.2023000489
View source ↗