علاج الضمور العضلي الدوشيني مع طفرة مؤكدة في جين DMD لدى المرضى القادرين على المشي من عمر 4 سنوات فأكثر
يُعالج هذا البروتوكول فئةً فرعيةً محددةً وموصوفةً جيدًا من مرضى الضمور العضلي الدوشيني: المرضى القادرون على المشي من عمر 4 سنوات فأكثر الذين لديهم طفرة مؤكدة في جين DMD ويستوفون معايير الأهلية الجزيئية المحددة.
فئة المرضى
يجب أن يستوفي المرضى المؤهلون لهذا البروتوكول جميع المعايير التالية:
- العمر 4 سنوات فأكثر
- طفرة مؤكدة في جين DMD
- قادر على المشي
غير مؤهل إذا انطبق أيٌّ مما يلي:
- حذف الإكسون 8 أو الإكسون 9 في جين DMD
- وجود أجسام مضادة سابقة لفيروس الغدة المرتبط (AAV)
References
Elevidys is a single-dose adeno-associated virus (AAV)-based gene therapy indicated for the treatment of patients 4 years or older who have a confirmed mutation in the DMD gene and are ambulatory.
People with certain mutations (exons 8 or 9 deletions) or who have antibodies to the adeno-associated virus are ineligible to receive Elevidys.
View source ↗