يمثّل المرضى المصابون بثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم الذين لديهم إمكانية الوصول إلى متبرع متطابق HLA فئةً سريريةً محددة، يُعدّ فيها النهج العلاجي الشافي الأولوية، وذلك قبل ظهور مضاعفات نقل الدم المزمن.
السيناريو السريري: ثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT) لدى مريض مع توفر متبرع متطابق HLA. تدعم الأدلة الحالية تقديم نهج قائم على الزراعة للمرضى المؤهلين وعائلاتهم في مرحلة مبكرة، قبل تطور مضاعفات الحمل الزائد للحديد.
يتمحور النظام العلاجي الهيكلي حول زراعة الخلايا المكونة للدم، مع بروتوكولات محددة تحكم اختيار مصدر المتبرع ومعايير التوافق HLA واستراتيجية التهيئة المستخدمة.
HCT should be offered to TDT patients and their parents at an early age, before complications due to iron overload develop, if an HLA identical donor is available (Grade B, Class I).
Either bone marrow or cord blood from an HLA-identical sibling can be used (Grade B, Class I).
A matched unrelated donor can be used, provided that high compatibility criteria for both HLA class I and II loci are met (Grade B, Class I).
Myeloablative conditioning regimens should always be used for standard transplantation (Grade B, Class I).
View source ↗