علاج بيتا ثلاسيميا الكبرى في المرضى المعتمدين على نقل الدم الذين تبلغ أعمارهم 14 عامًا أو أكثر
السيناريو السريري
يتناول هذا البروتوكول حالات بيتا ثلاسيميا المعتمدة على نقل الدم (TDT) في المرضى الذين تبلغ أعمارهم 14 عامًا أو أكثر، أو الذين لا يملكون متبرعًا عائليًا متطابقًا مع HLA. في هذه الحالات، يكون زرع نخاع العظم من أشقاء متطابقين غير متاح أو غير ملائم، مما يستدعي استراتيجية علاجية بديلة شافية.
الحالة ذات الصلة — العمر ≥14 أو غياب متبرع HLA متطابق
بالنسبة للمرضى الذين تبلغ أعمارهم 14 عامًا وأكثر، أو الذين لا يملكون متبرعًا عائليًا متطابقًا مع HLA، تُعدّ العلاجات الجينية خيارًا علاجيًا مثاليًا (الدرجة C، الفئة IIa).
نهج العلاج (جزئي)
يرتكز البروتوكول على استراتيجية العلاج الجيني؛ وقد حصلت الأدوية في هذه الفئة على موافقات تنظيمية في دول متعددة للمرضى المؤهلين المصابين بـ TDT.
يتوفر النظام العلاجي الكامل — بما يشمل الأدوية المحددة ومعايير الأهلية والتسلسل العلاجي — عبر الرابط أدناه.
References
DOI: 10.1002/hem3.70095
- For patients aged 14 years and older or for those who do not have an HLA‐identical family donor, gene therapy instead constitutes an optimal therapeutic option (Grade C, Class IIa):
- Beti‐cel is currently available only in the USA, where it is FDA‐approved for pediatric and adult subjects with TDT, irrespective of the patient's age and genotype.
- Exa‐cel has been recently approved by regulatory agencies in Europe (EMA), North America (FDA), the UK, Bahrain, and Saudi Arabia for TDT patients aged 12 years and above, without an upper age limit.
View source ↗